Ketamina en dosis bajas en niños con síndrome ADNP

Este es un estudio de fase 2A, de dosis única, de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una infusión de dosis baja de 40 minutos en las venas (infusión intravenosa o "IV") de ketamina en niños con síndrome ADNP (proteína neuroprotectora dependiente de la actividad). El El equipo de estudio inscribirá a 10 participantes, de 5 a 12 años, en Mount Sinai. La participación en el estudio Se espera que dure 4 semanas e incluirá 5 visitas clínicas programadas para completar monitoreo de seguridad, evaluaciones clínicas y recolección de biomarcadores. Al final de este estudio, el equipo del estudio espera demostrar la seguridad y tolerabilidad de la ketamina en dosis bajas en niños con síndrome ADNP. Además, el equipo de estudio evaluar identificar Señales significativas de eficacia en las medidas de resultados clínicos que utilizan la secuenciación de ARN y ADN para analizar la expresión de la proteína ADNP y los perfiles de metilación del ADN, un proceso natural mediante el cual Se añaden grupos metilo al ADN para cambiar su actividad, con el fin de evaluar la sensibilidad a cambiar con el tratamiento de ketamina en dosis bajas e informar los futuros estudios de fase 3. La ketamina no es actualmente aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para tratar este síndrome, pero es aprobado para su uso en niños en otras situaciones, por ejemplo, en anestesia.

https://ichgcp.net/es/clinical-trials-registry/NCT04388774